Биотехнологическая компания Editas Medicine в 2017 г. начнёт проведение клинических тестов по точечному изменению генома человека. Для испытаний учёные выбрали одну из редких форм врождённой слепоты.
Выступая на конференции EmTech в Кембридже, директор компании Editas Medicine Катрин Босли сказала, что компания надеется начать клинические испытания технологии направленного редактирования генома человека CRISPR в течение ближайших двух лет. Об этом сообщает сайт MIT Technology Review.
Первым заболеванием, на котором учёные сосредоточат свои усилия, станет амавроз Лебера — болезнь, при которой происходит отмирание светочувствительных клеток сетчатки вплоть до полной потери зрения.
Это заболевание встречается очень редко — у одного новорождённого из 81 тыс. Однако оно имеет хорошие перспективы для лечения с помощью генной терапии, поскольку дефект в определённом гене, вызывающий амавроз Лебера, хорошо известен. Это будет первый случай применения технологии CRISPR на людях.
Напомним, компания Editas Medicine – это биологический стартап, который поддерживается частными инвесторами, в частности, в их число входит Билл Гейтс.
Выступая на конференции EmTech в Кембридже, директор компании Editas Medicine Катрин Босли сказала, что компания надеется начать клинические испытания технологии направленного редактирования генома человека CRISPR в течение ближайших двух лет. Об этом сообщает сайт MIT Technology Review.
Первым заболеванием, на котором учёные сосредоточат свои усилия, станет амавроз Лебера — болезнь, при которой происходит отмирание светочувствительных клеток сетчатки вплоть до полной потери зрения.
Это заболевание встречается очень редко — у одного новорождённого из 81 тыс. Однако оно имеет хорошие перспективы для лечения с помощью генной терапии, поскольку дефект в определённом гене, вызывающий амавроз Лебера, хорошо известен. Это будет первый случай применения технологии CRISPR на людях.
Напомним, компания Editas Medicine – это биологический стартап, который поддерживается частными инвесторами, в частности, в их число входит Билл Гейтс.