Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат «Хемдженикс» (Hemgenix). Это первый препарат, предназначенный для генной терапии гемофилии. Его стоимость установила новый мировой рекорд – самое дорогое лекарство в мире стоит $3,5 млн (211, 278 млн руб.) за одну дозу.
Гемофилия – это редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением процесса свёртываемости крови. При гемофилии возникает повышенная кровоточивость: малейшая травма для больного гемофилией без специального лечения грозит смертельной кровопотерей.
Гемофилия В обусловлена дефицитом плазменного фактора свертывания IX и характеризуется кровоточивостью гематомного типа. В данный момент в США больных гемофилией лечат дорогостоящим внутривенным препаратом специального белка: он способствует свёртыванию крови и прекращению кровотечения, – уточняет «Хайтек».
Американская фармацевтическая компания CSL Behring после одобрения препарата FDA обозначила его стоимость – $3,5 млн, обозначив, что препарат способен снизить затраты на лечение таких больных. Благодаря этому лекарству пациенты реже будут страдать от кровотечений, и им не нужно будет использовать такого количества внутривенных инъекций для нормализации свёртываемости крови.
Национальная медицинская библиотека констатировала: названная стоимость делает препарат «Хемдженикс» самым дорогим лекарством в мире. Ранее рекорд по стоимости принадлежал препарату «Золгенсма» (Zolgensma) для лечения спинальной мышечной атрофии – его стоимость порядка $2 млн за одну дозу.